Bij gentherapie wordt een defect gen vervangen door een virus om een normaal gen in te voegen. Wat zal de behandeling succesvol maken?

Bij gentherapie wordt een defect gen vervangen door een virus om een normaal gen in te voegen. Wat zal de behandeling succesvol maken?
Anonim

Antwoord:

Geen immuunreactie en succesvolle recombinatie van het gen.

Uitleg:

Engineered virussen zijn een veelbelovend 'hulpmiddel' voor gentherapie. We maken gebruik van het natuurlijke vermogen van virussen om DNA in een cel van de gastheer te introduceren. Het pathogene DNA van het virus wordt vervangen door het gewenste gen. Het virus kan worden gebruikt als een vehikel om dit DNA in een gastheercel te transporteren.

Om succesvol te zijn, zal het geïntroduceerde 'goede gen' het 'defectgen' in de gastheercel moeten vervangen. Dit kan gebeuren homologe recombinatie. Als dat proces goed gaat, is het gen ingebed in de genetische informatie van de cel en kan het worden doorgegeven aan volgende generaties cellen.

Een erg mooie en veelbelovende techniek, maar er zijn er veel uitdagingen:

  • een immuunreactie voorkomen die de cel waarin het DNA wordt geïntroduceerd, zou kunnen doden
  • stuur het virus naar het juiste celtype; introductie in voortplantingscellen is bijvoorbeeld meestal niet gewenst
  • recombinatie moet op de juiste plaats in het genoom plaatsvinden. Als het op de verkeerde plaats wordt geïncorporeerd, kan het andere genen uitschakelen (inactiveren)
  • na recombinatie zou het gen ook actief moeten zijn, maar niet te actief, d.w.z. product moet in de juiste hoeveelheid worden gegenereerd